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Therapie genique GÉNOMIQUE ET INFORMATIQUE L'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique Rapports Rapports d'information Repères octobre Génomique et informatique l'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique rapport de l'ope

GÉNOMIQUE ET INFORMATIQUE L'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique Rapports Rapports d'information Repères octobre Génomique et informatique l'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique rapport de l'opecst Par M Franck SÉRUSCLAT au nom de l'O ?ce parlementaire d'évaluation des choix scienti ?ques et technologiques Notice du document Tous les documents sur ces thèmes Recherche sciences et techniques Questions sociales et santé LA THÉRAPIE GÉNIQUE La thérapie génique est la ?lle de la génomique qui en est l'indispensable préalable Origine et application de la thérapie génique Le dé ? de la thérapie génique est de parvenir à corriger à l'intérieur des cellules d'un organisme humain les anomalies qui en a ?ectant son génome sont responsables de pathologies graves et le plus souvent actuellement incurables L'objectif est d'atteindre et de supprimer la cause de la maladie et de ne plus se contenter d'atténuer ou d'e ?acer les symptômes La thérapie génique est l'insertion délibérée de matériel génétique dans l'organisme d'un patient pour corriger un défaut précis à l'origine d'une pathologie que ce soit à titre curatif ou préventif Cette dé ?nition inclut à la fois la thérapie du gène réparation de gènes dont l'altération est responsable de maladies objectif qui prévalait pour les maladies génétiques en après la mise au point des premiers vecteurs et l'utilisation de gènes comme nouveaux types de médicament À l'origine la cible la plus logique de la thérapie génique a paru être le domaine des maladies monogéniques héréditaires pour ces a ?ections on était certain que les personnes porteuses d'un gène sain ne développeraient pas la maladie Par ailleurs on connaissait précisément les gènes responsables de nombreuses maladies génétiques gr? ce à l'action menée notamment par l'Association françaises contre les myopathies Mais les champs d'application de la thérapie génique se sont ensuite diversi ?és Le principe de cette thérapie est d'introduire un gène-médicament à l'intérieur de la cellule cible a ?n de corriger une maladie génétique en introduisant dans les cellules malades un gène-médicament faisant défaut inhiber ou stimuler la synthèse d'une protéine donnée Il existe trois méthodes de thérapie génique La thérapie génique ex vivo consiste à prélever sur le patient les cellules cibles à les modi ?er génétiquement avec le vecteur viral porteur du gène thérapeutique puis à les réintroduire chez le patient ? ? ? Cette méthode est utilisée en particulier pour les cellules sanguines qui sont faciles à prélever et à réintroduire La thérapie génique in situ consiste à placer directement au sein du tissu cible le vecteur de transfert Cette technique est expérimentée notamment dans les cas de mucoviscidose transfert de vecteurs dans la trachée et les bronches de cancer injection dans la tumeur d'un vecteur portant le gène d'une toxine par exemple ou de dystrophie musculaire injection dans le muscle d'un vecteur porteur du gène de la dystrophine La thérapie génique in vivo consiste à injecter le vecteur portant le gène thérapeutique directement dans la circulation sanguine le vecteur est alors censé atteindre spéci ?quement les cellules cibles