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Les Guides méthodologiques de l’INEAS Direction de l’Evaluation des Interventio

Les Guides méthodologiques de l’INEAS Direction de l’Evaluation des Interventions et Technologies de Santé CHOIX METHODOLOGIQUES POUR LES ETUDES PHARMACO-ECONOMIQUES A L’INEAS Evaluation Accréditation www.ineas.tn Edition : Novembre 2021 ISBN (Electronique) : 978-9938-9980-8-5 © Instance Nationale de l’Évaluation et de l’Accréditation en Santé (INEAS) Pour citer ce document : Instance Nationale de l’Evaluation et de l’Accréditation en Santé (INEAS). Evaluation des technologies de santé. Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques à l’INEAS. Tunis : INEAS ; 2021/ 44 pages Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques a l’INEAS Evaluation des technologies de santé INEAS, Novembre 2021 Page 3 /44 Ce guide est le fruit d’une collaboration internationale entre l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS, Québec-Canada) et l’INEAS dans le cadre d’un programme de coopération technique avec l’Organisation mondiale de la santé (OMS). L’INEAS remercie vivement l’OMS en particulier le Dr Yves Souteyrand, représentant de l’OMS en Tunisie et Mme Priyanka Saksena, conseillère en systèmes de santé pour leur appui à ce projet et tous les expert(e)s internationaux qui ont contribué à l’élaboration ou la relecture de ce document ainsi que Dr Sondes Hamida (CNAM) pour sa précieuse collaboration. L’INEAS remercie également tous les participants aux ateliers de discussion et tous les professionnels de santé qui ont contribué, à travers leurs commentaires, leurs réflexions et propositions, à l’enrichissement de ce guide, notamment le groupe SEPHIRE et la CNAM. EQUIPE D’ÉLABORATION DU GUIDE: PEER-REVIEWERS : Adrian Gheorghe, PhD: Economiste de la santé, Global Health and Development, Infectious Disease and Epidemiology, Imperial College London, Royaume-Uni Adrian Levy, PhD: Professeur, Département de santé communautaire et d'épidémiologie, Université de Dalhousie, Canada Y-Ling Chi, PhD: Economiste de la santé, Center for Global Development, Royaume-Uni INESSS Auteurs Nicholas Ouellet, Pharm. D., M. Sc Collaborateurs Marie-Claude Aubin, Ph. D. Patrick Dufort, M. A Marie-Ève Brouard, M. A. Réviseur Thomas Mortier, Pharm. D., M. Sc Directrice de l’évaluation des médicaments et des technologies à des fins de remboursement Sylvie Bouchard, B. Pharm., D.P.H., M Sc., M.B.A. INEAS Hela Grati, Pharm. D Marie Christine Jebali, BSc Nabil Harzallah, MD Jaafar Chemli, Pharm.D, MA Directrice de l’évaluation des interventions et technologies de santé Mouna Jameleddine, Pharm. D., M. Sc. Directeur Général Chokri Hamouda, MD, Prof. Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques INEAS, Novembre 2021 Page 4 /44 TABLE DES MATIERES ABREVIATIONS ........................................................................................................................................................ 6 AVANT-PROPOS ...................................................................................................................................................... 7 METHODE D’ELABORATION DU GUIDE ......................................................................................................................... 8 1. Contexte .................................................................................................................................................... 8 1.1. Données liées au médicament ........................................................................................................... 8 1.2. Description de la pathologie ............................................................................................................... 9 1.3. Prise en charge de la pathologie et options thérapeutiques disponibles .......................................... 9 2. Objectif ...................................................................................................................................................... 9 3. Indication ................................................................................................................................................. 10 4. Population cible ....................................................................................................................................... 10 5. Perspective .............................................................................................................................................. 11 6. Comparateur ........................................................................................................................................... 11 7. Horizon temporel .................................................................................................................................... 12 8. Taux d’actualisation ................................................................................................................................ 13 9. Effets de sante ......................................................................................................................................... 13 9.1. Intrants cliniques ............................................................................................................................. 13 9.2. Mesure des effets de santé ............................................................................................................. 15 9.3. Utilités ............................................................................................................................................. 17 10. Couts et utilisation des ressources .......................................................................................................... 18 10.1 Types de coûts ............................................................................................................................... 18 10.2 Présentation des données économiques ...................................................................................... 20 10.3 Sources des données économiques .............................................................................................. 20 11. Types d’analyses pharmaco-économiques ............................................................................................. 21 11.1 Analyse coût-efficacité .................................................................................................................. 21 11.2 Analyse coût-utilité ........................................................................................................................ 21 11.3 Autres types d’analyse .................................................................................................................. 21 12. Modélisation ........................................................................................................................................... 23 12.1 Type de modèle .............................................................................................................................. 23 12.2 Sélection du modèle ...................................................................................................................... 26 12.3 Structure du modèle ...................................................................................................................... 27 12.4 Validation....................................................................................................................................... 27 13. Incertitude ............................................................................................................................................... 27 13.1 Analyses de sensibilité déterministes ........................................................................................... 28 Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques INEAS, Novembre 2021 Page 5 /44 13.2 Analyses de sensibilité probabilistes ............................................................................................. 28 13.3 Analyses supplémentaires ............................................................................................................. 29 13.4 Eléments à inclure pour évaluer l’incertitude ............................................................................... 29 14. Présentation des résultats ...................................................................................................................... 30 14.1 Analyse coût-efficacité et coût-utilité ........................................................................................... 30 14.2 Analyses de sensibilité ................................................................................................................... 33 15. Discussion .................................................................................................................................................. 35 15.1 Interprétation des résultats .......................................................................................................... 35 15.2 Sources d’incertitudes ................................................................................................................... 37 15.3 Limites de l’analyse ....................................................................................................................... 37 16. Conflits d’intérêts .................................................................................................................................... 37 17. Eléments clés de l’analyse de référence ................................................................................................. 38 18. Résumé des caractéristiques de l’étude ................................................................................................. 39 19. Références principales ............................................................................................................................ 40 Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques INEAS, Novembre 2021 Page 6 /44 ABREVIATIONS AMM Autorisation de mise sur le marché CNAM Caisse nationale d’assurance maladie DALY Disability-adjusted life year (année de vie ajustée en fonction de l’incapacité) DCI Dénomination commune internationale HTAi Health Technology Assessment international HUI-2 Health Utilities Index Mark 2 HUI-3 Health Utilities Index Mark 3 INATHA International Network of Agencies for Health Technology Assessment INEAS Instance Nationale de l’Evaluation et de l’Accréditation en Santé en Tunisie INESSS Institut national d’excellence en santé et en services sociaux au Québec, Canada ISPOR International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research OMS Organisation mondiale de la santé PIB Produit intérieur brut QALY Quality adjusted life year (année de vie pondérée en fonction de la qualité) RCEI Ratio coût-efficacité incrémental RCUI Ratio coût-utilité incrémental SF-6D Short-Form Six-Dimension SSP Structures sanitaires publiques TND Dinar Tunisien Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques INEAS, Novembre 2021 Page 7 /44 AVANT-PROPOS L’Instance Nationale de l’Evaluation et de l’Accréditation en Santé (INEAS) est une autorité publique scientifique, ayant notamment pour mission de contribuer à une allocation plus efficace des ressources par l’évaluation des interventions et technologies en santé (Health Technology Assessment, HTA). L’évaluation permet d’éclairer la prise de décision, notamment en lien avec la couverture et le remboursement des médicaments. Elle permet d’étudier l’opportunité d’investir des ressources publiques afin de rendre accessible un médicament à la population. Ainsi le rôle de l’INEAS, en tant qu’instance d’évaluation des technologies de santé est complémentaire à celui de l’autorité réglementaire responsable de l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché. L’INEAS se focalise essentiellement sur l’évaluation des technologies innovantes qui ont un bénéfice additionnel par rapport aux alternatives thérapeutiques existantes en Tunisie et qui pourraient potentiellement avoir un impact budgétaire conséquent. Le présent guide fait partie d’un ensemble d’outils méthodologiques ayant pour objectif d’accompagner l’industrie pharmaceutique lors de la soumission d’un dossier d’évaluation d’un médicament auprès de l’INEAS et d’établir une ligne de conduite commune pour ce type d’études dans le contexte tunisien. 1. Guide de soumission des données cliniques et générales en vue d’une évaluation HTA 2. Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques à l’INEAS 3. Choix méthodologiques pour l’analyse de l’impact budgétaire à l’INEAS Il est destiné à l’évaluation de l’efficience qui est l’un des critères importants sur lesquels repose la décision d’allocation de ressources. A la lumière de l’ensemble des données soumises dans le dossier HTA et des données de la littérature, l’INEAS émettra des recommandations aux décideurs facilitant la prise de décision en tenant compte de l’ensemble des dimensions évaluées notamment le bénéfice additionnel en santé, le rapport coût-efficacité (l’efficience), l’impact budgétaire, etc. par rapport aux alternatives thérapeutiques dans le contexte tunisien. Le public visé par le présent guide inclut notamment les laboratoires pharmaceutiques qui font une soumission à l’INEAS ainsi que des autres parties qui souhaitent développer ce type d’études. Important : Les données soumises dans les trois parties qui constituent le dossier HTA doivent être cohérentes. Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques INEAS, Novembre 2021 Page 8 /44 MÉTHODE D’ÉLABORATION DU GUIDE Une revue des guides pharmaco-économiques a été effectuée afin d’établir les meilleures pratiques en évaluation des technologies en santé. Les guides ont été identifiés à partir d’une recherche, effectuée en octobre 2019, sur les sites Internet des agences d’évaluation des technologies de santé membres de INAHTA (International Network of Agencies for Health Technology Assessment) ainsi que le site Internet de ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research). Seuls les guides les plus récents de chaque agence et disponibles en français ou en anglais ont été retenus. Des ouvrages de référence sur le sujet ont également été consultés et certaines définitions ont été tirées de la version française du glossaire d’évaluation des technologies de santé HTA Glossary élaboré dans le cadre d’un partenariat international entre INAHTA et HTAi (Health Technology Assessment international). 1. CONTEXTE Présenter brièvement la demande et son contexte, indication(s) concernées (mentionner s’il y a des indications déjà évaluées par l’INEAS avec la date de l’avis) et niveaux de soins concernés (1ère ligne, 2ème ligne, 3ème ligne). 1.1. Données liées au médicament [Se référer à la section 2 du Guide de soumission de données cliniques en vue d’une évaluation HTA à l’INEAS] Synthèse des données cliniques [Se référer à la section 12 du Guide de soumission de données cliniques en vue d’une évaluation HTA à l’INEAS] L’INEAS privilégie une revue systématique de la preuve clinique disponible sur le médicament à l’étude. À défaut, une revue de littérature narrative incluant un résumé des principales données cliniques d’efficacité et de tolérance sur le médicament à l’étude peut être acceptée, avec justification. Synthèse des données économiques L’INEAS privilégie une revue systématique des études pharmaco-économiques du médicament à l’étude pour l’indication visée (ou de la pathologie s’il n’existe aucune littérature sur le médicament à l’étude à la date de soumission). À défaut, une revue de littérature narrative incluant un résumé des études économiques peut être acceptée, avec justification . Choix méthodologiques pour les études pharmaco-économiques INEAS, Novembre 2021 Page uploads/Sante/ineas-hta-guide-etudes-pharmacoeconomiques-pdf.pdf