Remerciez-le!

Remerciez @Admin pour avoir partagé cet document gratuitement, de la manière la plus simple, en partageant sur les réseaux sociaux.

ÉVALUER LES TECHNOLOGIES DE SANTÉ GUIDE METHODOLOGIQUE Choix méthodologiques po

ÉVALUER LES TECHNOLOGIES DE SANTÉ GUIDE METHODOLOGIQUE Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS Validé par le Collège le 2 juillet 2020 HAS • Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS • juillet 2020 2 Ce document ainsi que sa référence bibliographique sont téléchargeables sur www.has-sante.fr Haute Autorité de santé – Service communication information 5 avenue du Stade de France – 93218 Saint-Denis la Plaine Cedex. Tél. : +33 (0)1 55 93 70 00 © Haute Autorité de santé – juillet 2020 – ISBN : 978-2-11-155641-6 HAS • Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS • juillet 2020 3 Sommaire Avant-propos 5 Synthèse des recommandations 6 Cadre de référence HAS 13 Préambule 14 Principales modifications par rapport à la version précédente 16 1. Choix méthodologiques structurant de l’évaluation 17 1.1. Objectif de l’évaluation 17 1.2. Choix de la méthode d’évaluation 18 1.3. Choix de la perspective 20 1.4. Choix de la population d’analyse 21 1.4.1. Spécification de la population d’analyse 22 1.4.2. Identification de sous-populations d’analyse 22 1.5. Choix des interventions à comparer 23 1.6. Choix de l’horizon temporel 25 1.7. Méthode d’actualisation 25 2. Choix méthodologiques pour l’évaluation des résultats de santé 27 2.1. Principes généraux 27 2.1.1. Critère de résultat de santé dans les analyses coût-efficacité 27 2.1.2. Critère de résultat de santé dans les analyses coût-utilité 28 2.2. Quantification de l’efficacité comparative et de la tolérance 29 2.2.1. Identification et sélection des sources de données disponibles 29 2.2.2. Estimation de l’efficacité comparative 30 2.2.3. Prise en compte des effets indésirables 33 2.3. Mesure et valorisation de la qualité de vie liée à la santé dans les analyses coût-utilité 34 2.3.1. Méthode d’estimation d’un score d’utilité 34 2.3.2. Sources pour documenter les scores d’utilité 39 2.3.3. Cas présentant des difficultés méthodologiques spécifiques 40 3. Choix méthodologiques pour l’évaluation des coûts 43 3.1. Principes généraux 43 3.2. Identification, mesure et valorisation des coûts directs 44 3.2.1. Identification des ressources consommées 45 3.2.2. Mesure des ressources consommées 45 3.2.3. Valorisation des ressources consommées 46 HAS • Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS • juillet 2020 4 3.3. Identification, mesure et valorisation des coûts indirects dans une analyse complémentaire 50 4. Choix méthodologiques pour la modélisation 51 4.1. Principe général 51 4.2. Type et structure du modèle 52 4.3. Valeurs et hypothèses associées aux paramètres de la modélisation 53 4.4. Vérification et validation de la modélisation 55 4.5. Exploration de l’incertitude 56 4.5.1. Explorer l’incertitude dans l’analyse de référence 57 4.5.2. Explorer l’incertitude dans une analyse en scénario 58 5. Présentation et Interprétation des résultats 59 5.1. Présenter et interpréter les résultats en vue de produire des conclusions utiles à la décision 59 5.1.1. Évaluer l’efficience nécessite d’identifier les interventions qui composent la frontière d’efficience. 59 5.1.2. Rapporter la relation entre surcoût et gains de santé dans une des deux métriques recommandées 60 5.1.3. Analyser l’incertitude associée à la conclusion de l’évaluation 61 5.1.4. Discuter les conclusions de l’évaluation 61 5.1.5. Analyser l’impact potentiel de l’adoption d’une intervention pour chaque financeur 61 5.2. Présenter les résultats de l’évaluation de manière transparente 62 Table des annexes 64 Glossaire 105 Références bibliographiques 110 Guides méthodologiques consultés 114 Participants 115 Abréviations et acronymes 117 HAS • Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS • juillet 2020 5 Avant-propos Dans le cadre de ses missions, la Haute Autorité de Santé « établit et diffuse des recommandations et avis médico-économiques sur les stratégies de prévention, de soins, de prescription ou de prise en charge les plus efficientes et contribue à leur comparaison ou leur hiérarchisation dans un objectif de santé publique et d'optimisation des dépenses d'assurance maladie » (Article R161-71 du code de la sécurité sociale). En mobilisant les outils de l’évaluation économique, les analyses et avis de la HAS visent à éclairer la décision publique par l’estimation des coûts et des bénéfices incrémentaux des différents produits, services ou programmes de santé. L’évaluation économique contribue de ce fait à une meilleure allo- cation des dépenses publiques en matière de santé, ainsi qu’à une plus grande transparence auprès des citoyens. Dix ans après que la loi de financement de la sécurité sociale ait confié à la HAS une mission de production d’avis économiques, il était nécessaire d’actualiser le guide méthodologique sur lequel se fonde la HAS pour répondre à cette mission. La version 2020 du guide méthodologique sur l’évaluation économique à la HAS s’est enrichie de l’expérience de ces dix années. Elle est également l’occasion pour la HAS d’insister sur l’importance d’interpréter ces évaluations souvent perçues comme très techniques. Dans cette perspective, plu- sieurs recommandations appellent à une réflexion plus étayée sur les objectifs de l’évaluation au mo- ment de sa conception, à un effort constant d’argumentation des choix méthodologiques retenus et, enfin, à une interprétation étoffée des résultats produits. C’est dans cette condition que l’évaluation économique sera utile à la décision. Dominique Le Guludec Présidente du collège de la HAS. HAS • Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS • juillet 2020 6 Synthèse des recommandations CHOIX METHODOLOGIQUES STRUCTURANT DE L’EVALUATION Recommandation 1 : définition de l'objectif Le contexte est précisé (contexte clinique, con- texte réglementaire, impacts attendus ou cons- tatés). L’objectif de l’évaluation économique est claire- ment énoncé et justifié au regard de ce contexte. Dans le cadre des missions de la HAS, l’objectif d’une évaluation économique est en priorité d’éclairer la décision publique d’allocation de ressources collectives, en documentant notam- ment le critère d’efficience. Recommandation 2 : choix de la méthode d'évaluation L’analyse de référence retient l’analyse coût-uti- lité et l’analyse coût-efficacité comme méthodes d’évaluation économique. Le choix de la mé- thode dépend, en premier lieu, de la nature des conséquences sur la santé, attendues ou cons- tatées, de l’intervention évaluée. − Si la qualité de vie liée à la santé n’est pas une conséquence importante, l’analyse de ré- férence est de type coût-efficacité et le résul- tat de santé évalué est la durée de vie. − Si la qualité de vie liée à la santé est une con- séquence importante, l’analyse de référence est de type coût-utilité et le résultat de santé évalué est la durée de vie pondérée par une mesure de la qualité de vie. L’analyse coût- utilité est systématiquement accompagnée d’une analyse coût-efficacité fondée sur l’éva- luation de la durée de vie. Le choix de la méthode dépend, en second lieu, de la disponibilité des données. Recommandation 3 : choix de la perspective L’analyse de référence retient une perspective collective, renvoyant à l’ensemble des per- sonnes ou institutions affectées, que ce soit en termes d’effets sur la santé ou de coût, par la production d’une intervention dans le cadre d’une prise en charge globale. À défaut, le choix d’une perspective restreinte au système de santé dans l’analyse de réfé- rence est dûment argumenté. Ces deux perspectives impliquent que : − les effets sur la santé sont identifiés et me- surés du point de vue des populations af- fectées par l’intervention évaluée. Les résultats de santé sont valorisés du point de vue de la population générale ; − les coûts de production de l’intervention évaluée et de ses comparateurs sont identi- fiés, mesurés et valorisés, indépendam- ment de leur source de financement. Recommandation 4 : choix de la popula- tion d'analyse La population d’analyse est composée de l’en- semble des individus dont la santé est affec- tée, de manière directe ou indirecte, par l’intervention évaluée. L’impossibilité d’inté- grer dans l’analyse de référence certains des individus affectés est dûment argumentée. La démarche économique peut justifier l’ana- lyse de sous-populations spécifiques, lorsque des différences de prise en charge impliquent des comparateurs différents ou lorsqu’une va- riabilité est attendue en matière d’effets sur la santé ou de coûts. Recommandation 5 : choix des interven- tions à comparer L’analyse de référence identifie toutes les in- terventions cliniquement pertinentes dans la population d’analyse. Les arguments pour inclure ou exclure une in- tervention dans l’analyse de référence sont ex- plicités. L’interprétation des résultats de l’évaluation tient compte du degré d’exhaustivité des HAS • Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS • juillet 2020 7 comparateurs retenus. Considérant qu’évaluer l’efficience implique de prendre en compte l’en- semble des comparateurs, le risque d’exclure une intervention susceptible d’être située sur la frontière d’efficience et ses conséquences sont discutés. Recommandation 6 : choix de l'horizon tem- porel L’horizon temporel de l’évaluation est défini sur la vie entière ou sur une durée déterminée. Le choix de l’horizon temporel relève d’un arbi- trage entre l’information produite par la prise en compte des conséquences attendues ou consta- tées d’une intervention à long terme et l’incerti- tude que l’extrapolation dans le temps génère. Cet arbitrage est explicité et le choix est argu- menté. L’horizon temporel retenu est identique pour toutes les interventions. Recommandation 7 : méthode d'actualisa- tion Les coûts et les résultats de santé futurs sont actualisés afin de les ramener à leur valeur présente, dès lors que l’horizon temporel est supérieur à 12 mois. L’analyse de référence mobilise le taux d’ac- tualisation public en vigueur uploads/Management/guide-methodologie-evaluation-economique-has.pdf